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基因療法治療自閉癥是一些生物學(xué)和醫(yī)學(xué)專家提出的設(shè)想，并在研究中。許多家長詢問：自閉癥基因治療的希望大不大？

回答這個(gè)問題之前，我們先要來了解什么是基因治療，以及它的治療原理。遺傳病的基因治療是指應(yīng)用基因工程技術(shù)將正�；�因引入患者細(xì)胞內(nèi)，以糾正缺陷基因而根治疾病。基因治療主要治療的疾病類型包括：遺傳�。ㄈ缪�友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等）、心血管疾病、惡性腫瘤、感染性疾病（如艾滋病、類風(fēng)濕等）。

那么，自閉癥基因治療的希望大不大？進(jìn)行基因治療自閉癥必須具備以下幾個(gè)條件：

1、要對(duì)自閉癥的發(fā)病機(jī)理及相應(yīng)基因的結(jié)構(gòu)功能了解清楚；

2、糾正自閉癥的基因已被克隆，并了解該基因表達(dá)與調(diào)控的機(jī)制與條件；

3、該基因具有適宜的受體細(xì)胞并能在體外有效表達(dá)；

4、具有安全有效的轉(zhuǎn)移載體和方法，以及可供利用的動(dòng)物模型。

目前，基因治療自閉癥并不滿足以上全部條件。首先，醫(yī)學(xué)界對(duì)于自閉癥的發(fā)病機(jī)理還存在很大爭議，對(duì)相應(yīng)基因的結(jié)構(gòu)功能也不完全了解。其次，人們并不了解相關(guān)基因表達(dá)與調(diào)控的機(jī)制與條件。再次，國內(nèi)外沒有任何一項(xiàng)相關(guān)動(dòng)物模型可以證實(shí)，基因治療自閉癥可以減輕相關(guān)癥狀。