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基因療法治療自閉癥是一些生物學和醫(yī)學專家提出的設想，并在研究中。許多家長詢問：自閉癥基因治療的希望大不大？

回答這個問題之前，我們先要來了解什么是基因治療，以及它的治療原理。遺傳病的基因治療是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內(nèi)，以糾正缺陷基因而根治疾病�；�因治療主要治療的疾病類型包括：遺傳�。ㄈ缪�友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等）、心血管疾病、惡性腫瘤、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。

那么，自閉癥基因治療的希望大不大？進行基因治療自閉癥必須具備以下幾個條件：

1、要對自閉癥的發(fā)病機理及相應基因的結構功能了解清楚；

2、糾正自閉癥的基因已被克隆，并了解該基因表達與調(diào)控的機制與條件；

3、該基因具有適宜的受體細胞并能在體外有效表達；

4、具有安全有效的轉移載體和方法，以及可供利用的動物模型。

目前，基因治療自閉癥并不滿足以上全部條件。首先，醫(yī)學界對于自閉癥的發(fā)病機理還存在很大爭議，對相應基因的結構功能也不完全了解。其次，人們并不了解相關基因表達與調(diào)控的機制與條件。再次，國內(nèi)外沒有任何一項相關動物模型可以證實，基因治療自閉癥可以減輕相關癥狀。